- uniQure向美國食品藥品監督管理局提交BLA，尋求加速批准其用於治療亨廷頓病的在研基因療法AMT-130，並申請優先審評。
- 公司還提交了英國MAA；如果美國食品藥品監督管理局授予優先審評資格，該機構將在為期60天的申報審查期結束後，用6個月完成審評。
- 這些申請獲得了三年期I/II期資料支援，資料顯示，與傾向評分匹配的外部對照相比，疾病進展速度有所放緩；四年期資料將在2026年第三季度末前公佈。
引述
“提交ifezuntirgene inilparvovec的許可申請，對亨廷頓病患者群體而言是一個重要里程碑”