- uniQure N.V. 宣佈，美國食品藥品監督管理局（FDA）已受理其針對ifezuntirgene inilparvovec的生物製品許可申請（BLA），並授予優先審評。該藥為一款用於治療亨廷頓舞蹈症的研究性基因療法，依據加速批准途徑提交。
- PDUFA目標行動日期為2027年5月1日。
- 在受理函中，FDA表示初步計劃在諮詢委員會會議上討論該申請；待日期和時間表確定後，uniQure將獲得通知。
- 該BLA以I/II期研究的36個月資料為支撐，並與來自Enroll-HD自然病史資料庫、經傾向評分匹配的外部對照進行比較，相關資料此前已於2025年9月24日公佈。
- 約定的確證性研究為隨機、標準治療對照試驗，約200名患者，按2:1比例分組，主要終點為36個月時的總功能能力（Total Functional Capacity）；計劃於2026年底前開始美國患者篩選。
引述
“美國食品藥品監督管理局受理我們的BLA進行審評，標誌著亨廷頓舞蹈症領域的一個重要里程碑，該領域的患者已等待了幾代人，盼望一種能夠改變這一毀滅性疾病程序的治療方法”