- Zanvastro是首款獲美國食品藥品監督管理局批准的亞歷山大病療法，直接針對推動該疾病發展的異常GFAP蛋白積聚。
- 此次批准適用於從嬰兒期到成年期的患者，依據包括一項針對49名2歲及以上患者的隨機研究，以及一項針對4名2歲以下患者的開放標籤亞組研究。
- 在關鍵性研究中，基線存在行走困難且年齡不低於5歲的接受治療患者，在第61周的行走速度顯著優於未接受治療的患者。
引述
“今天的批准對這一患者群體而言是一個里程碑時刻，它帶來了首款針對這種罕見且嚴重疾病根本病因的療法。”
Ionis獲美國食品藥品監督管理局批准首款亞歷山大病療法
FDA · 4 小時前