- Genglycos是一種基於AAV8的一次性基因療法，旨在將功能性G6PC基因遞送至肝臟，減少患者每日所需的玉米澱粉攝入量。
- 在一項為期48周的隨機、雙盲、安慰劑對照研究中，與安慰劑相比，Genglycos使每日玉米澱粉攝入量平均減少31%，且具有統計學顯著性。
- 加速批准要求開展確證性臨床試驗，處方資訊警告過敏性休克、肝毒性、腎上腺功能不全、致瘤性風險以及妊娠期間使用相關風險。
引述
“GSDIa患者面臨可能危及生命的併發症，可選擇的治療方案有限，主要包括終身嚴格的飲食管理”
“Genglycos為這些患者及其家屬提供了一種一次性療法，針對疾病的根本原因”