- FDA釋出了一項補充批准，允許Casgevy (exagamglogene autotemcel) 用於治療2歲及以上患有鐮狀細胞病 (SCD) 或輸血依賴型β-地中海貧血 (TDT) 的患者。
- Casgevy利用CRISPR/Cas9基因組編輯技術修改患者自身的造血幹細胞，以提高胎兒血紅蛋白水平，從而解決這些遺傳性血液疾病的根本病因。
- 該批准得到了臨床資料的支援，資料顯示5至12歲的兒科患者達到了主要療效終點，即至少連續12個月沒有發生嚴重的血管閉塞性危象。
引述
“憑藉今天的決定，年僅2歲的兒科患者現在可以獲得一個關鍵的補充治療選擇，來治療這些致殘且危及生命的疾病。”
“基於早期治療可降低永續性終點器官損傷風險的科學證據，使年幼患者能夠使用這種療法，為干預開啟了關鍵視窗，併為這些孩子獲得更健康的未來提供了重要機會。”