- Fayuvi是一種一次性靜脈注射基因療法，使用經過改造的非感染性腺相關病毒血清型9（AAV9）遞送SGSH基因的工作複製，使細胞能夠產生缺失的磺醯胺酶，並在溶酶體中分解硫酸乙醯肝素。
- 在一項針對2至5歲患者的開放標籤、單臂、多中心研究中，接受Fayuvi治療的兒童與未經治療的歷史對照佇列相比，維持或改善了認知功能，偏離了預期的先進入平臺期繼而衰退的自然病程。
- 超過5%患者中常見的不良反應包括肝酶（AST）升高、噁心和嘔吐、發熱、食慾下降、白細胞和血小板計數降低以及澱粉酶升高；警告包括血栓性微血管病和AAV長期整合風險。
- Fayuvi獲得了孤兒藥、快速通道和突破性療法認定，美國食品藥品監督管理局批准了Ultragenyx Pharmaceutical, Inc.。
引述
“Fayuvi的獲批對患有MPS IIIA的兒童和家庭而言是一個歷史性時刻，這種疾病至今沒有任何獲批療法能夠改變其毀滅性病程”
“Fayuvi今日的獲批是向前邁出的有意義一步——不僅對這些兒童及其家庭如此，也關乎基因療法有望解決罕見且毀滅性疾病，而這些疾病對安全有效治療的需求最為迫切。”
“透過單次靜脈給藥實現有意義的神經發育獲益，代表著一個重要的科學里程碑——證明全身性AAV9介導的基因遞送能夠在兒科患者中達到具有治療相關水平的中樞神經系統。”