- Emcitate（tiratricol）是首款獲美國食品藥品監督管理局批准用於MCT8缺乏症的療法；該病又稱Allan-Herndon-Dudley綜合徵，是一種主要影響男性的罕見遺傳病。
- tiratricol可自行進入細胞，繞過受損的MCT8轉運體，從而降低升高的血液甲狀腺激素水平，並改善心血管和代謝症狀。
- 有效性在一項國際多中心、隨機、安慰劑對照試驗（NCT05579327）和一項覆蓋嬰兒至成人的更長期開放標籤研究中進行了評估。
- 該批准授予Egetis Therapeutics US Inc.，並獲得孤兒藥、罕見兒科疾病、快速通道、突破性療法資格認定和優先審評。
引述
“在此之前，MCT8缺乏症患者及其家人沒有獲得美國食品藥品監督管理局批准的治療選擇”
“這款藥物繞開了那個問題，因為其活性成分tiratricol可以自行進入細胞，無需依賴受損的轉運體，從而降低升高的血液甲狀腺激素水平。”