- uniQure向美国食品药品监督管理局提交BLA，寻求加速批准其用于治疗亨廷顿病的在研基因疗法AMT-130，并申请优先审评。
- 公司还提交了英国MAA；如果美国食品药品监督管理局授予优先审评资格，该机构将在为期60天的申报审查期结束后，用6个月完成审评。
- 这些申请获得了三年期I/II期数据支持，数据显示，与倾向评分匹配的外部对照相比，疾病进展速度有所放缓；四年期数据将在2026年第三季度末前公布。
引述
“提交ifezuntirgene inilparvovec的许可申请，对亨廷顿病患者群体而言是一个重要里程碑”