- uniQure N.V. 宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已受理其针对ifezuntirgene inilparvovec的生物制品许可申请（BLA），并授予优先审评。该药为一款用于治疗亨廷顿舞蹈症的研究性基因疗法，依据加速批准途径提交。
- PDUFA目标行动日期为2027年5月1日。
- 在受理函中，FDA表示初步计划在咨询委员会会议上讨论该申请；待日期和时间表确定后，uniQure将获得通知。
- 该BLA以I/II期研究的36个月数据为支撑，并与来自Enroll-HD自然病史数据库、经倾向评分匹配的外部对照进行比较，相关数据此前已于2025年9月24日公布。
- 约定的确证性研究为随机、标准治疗对照试验，约200名患者，按2:1比例分组，主要终点为36个月时的总功能能力（Total Functional Capacity）；计划于2026年底前开始美国患者筛选。
引述
“美国食品药品监督管理局受理我们的BLA进行审评，标志着亨廷顿舞蹈症领域的一个重要里程碑，该领域的患者已等待了几代人，盼望一种能够改变这一毁灭性疾病进程的治疗方法”