- Zanvastro是首款获美国食品药品监督管理局批准的亚历山大病疗法，直接针对推动该疾病发展的异常GFAP蛋白积聚。
- 此次批准适用于从婴儿期到成年期的患者，依据包括一项针对49名2岁及以上患者的随机研究，以及一项针对4名2岁以下患者的开放标签亚组研究。
- 在关键性研究中，基线存在行走困难且年龄不低于5岁的接受治疗患者，在第61周的行走速度显著优于未接受治疗的患者。
引述
“今天的批准对这一患者群体而言是一个里程碑时刻，它带来了首款针对这种罕见且严重疾病根本病因的疗法。”
Ionis获美国食品药品监督管理局批准首款亚历山大病疗法
FDA · 4小时前