- Genglycos是一种基于AAV8的一次性基因疗法，旨在将功能性G6PC基因递送至肝脏，减少患者每日所需的玉米淀粉摄入量。
- 在一项为期48周的随机、双盲、安慰剂对照研究中，与安慰剂相比，Genglycos使每日玉米淀粉摄入量平均减少31%，且具有统计学显著性。
- 加速批准要求开展确证性临床试验，处方信息警告过敏性休克、肝毒性、肾上腺功能不全、致瘤性风险以及妊娠期间使用相关风险。
引述
“GSDIa患者面临可能危及生命的并发症，可选择的治疗方案有限，主要包括终身严格的饮食管理”
“Genglycos为这些患者及其家属提供了一种一次性疗法，针对疾病的根本原因”