- Emcitate（tiratricol）是首款获美国食品药品监督管理局批准用于MCT8缺乏症的疗法；该病又称Allan-Herndon-Dudley综合征，是一种主要影响男性的罕见遗传病。
- tiratricol可自行进入细胞，绕过受损的MCT8转运体，从而降低升高的血液甲状腺激素水平，并改善心血管和代谢症状。
- 有效性在一项国际多中心、随机、安慰剂对照试验（NCT05579327）和一项覆盖婴儿至成人的更长期开放标签研究中进行了评估。
- 该批准授予Egetis Therapeutics US Inc.，并获得孤儿药、罕见儿科疾病、快速通道、突破性疗法资格认定和优先审评。
引述
“在此之前，MCT8缺乏症患者及其家人没有获得美国食品药品监督管理局批准的治疗选择”
“这款药物绕开了那个问题，因为其活性成分tiratricol可以自行进入细胞，无需依赖受损的转运体，从而降低升高的血液甲状腺激素水平。”