- FDA发布了一项补充批准，允许Casgevy (exagamglogene autotemcel) 用于治疗2岁及以上患有镰状细胞病 (SCD) 或输血依赖型β-地中海贫血 (TDT) 的患者。
- Casgevy利用CRISPR/Cas9基因组编辑技术修改患者自身的造血干细胞，以提高胎儿血红蛋白水平，从而解决这些遗传性血液疾病的根本病因。
- 该批准得到了临床数据的支持，数据显示5至12岁的儿科患者达到了主要疗效终点，即至少连续12个月没有发生严重的血管闭塞性危象。
引述
“凭借今天的决定，年仅2岁的儿科患者现在可以获得一个关键的补充治疗选择，来治疗这些致残且危及生命的疾病。”
“基于早期治疗可降低持久性终点器官损伤风险的科学证据，使年幼患者能够使用这种疗法，为干预开启了关键窗口，并为这些孩子获得更健康的未来提供了重要机会。”